数据管理的工作中是否会遇到这样的烦恼，申办方需要有相关EDC系统经验的DM，或者竞标的时候被问到这个EDC系统和其他系统比较的异同点和优势。遇到这些问题，如果你没有做过这个系统的项目，该如何回答呢。 其实做过项目的DM都知道，每个系统都大同小异，那我们要做的就是了解和熟悉每个系统的那些“小异”。这篇文章主要就是通过...

SAS是一款广泛应用于数据分析、统计建模、数据挖掘等领域的专业分析软件，在临床数据科学领域得到了深入的应用。Proc Report作为SAS（Statistical Analysis System）软件中一个功能强大的报表生成工具，为临床数据的报表制作提供了强大的支持。Proc Report拥有定制化能力，十分灵活，相较于Proc Print这种功能相对较为基础，主要用于简...

对于全球数以亿计的慢性乙型肝炎（CHB）患者而言，“治愈”曾是一个遥不可及的梦想。然而，随着生命科学的飞速发展，我们正迎来一个激动人心的时代——“功能性治愈”已从概念走向临床，为终结乙肝带来了前所未有的曙光。本文将结合最新的前沿文献，带您深入探索这场正在发生的医疗革命。一、困境与枷锁：我们为何需要“功能性治愈”？长久以来，...

一、IPF临床研究的转折点—以患者为中心的新终点策略在过去几十年里，特发性肺纤维化（IPF， 疾病背景详见后文）临床试验主要依赖肺功能测试（尤其是强制肺活量 FVC）来衡量治疗效果。然而，这种传统方法忽略了患者最核心的需求——他们的生活质量和生存体验。2023年6月，一场里程碑式的国际研讨会汇聚了来自学术界、临床研究、监管机构（如F...

ICH-GCP 作为临床试验领域的国际标准，其重要性不言而喻。它为全球临床试验制定了统一规范，从伦理道德层面保障受试者权益与安全，从科学规范角度确保试验数据真实可靠、结果准确有效，促进全球药品研发质量提升与交流合作，为药物审批和监管提供坚实依据。中国于2017年6月正式加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），推动了我国药品...

凯莱英临床(凯诺)的PV专员李博士放下电话——项目组刚提出紧急需求：“请汇总分析CLIN-301项目在中国、美国新增的肝毒性病例特征, 15分钟后周会需要汇报”传统模式下，她需要提IT工单、等待SQL开发、验证结果…至少48小时。而此刻，她在凯诺ChatBI平台输入框键入：“CLIN-301项目2023年至今中国、美国肝毒性病例数，按国家、严重性标准、CTCAE...

BOIN设计越来越多地应用到肿瘤剂量递增的试验设计中，其找到MTD的概率优于传统的3+3设计，当对找到MTD信心增加时，如何在剂量递增阶段合理有效地累积更多的受试者例数，成了一个新的目标，Backfilling BOIN设计提供了一种可能的解决方案，这次让我们一起了解一下这种设计。一、关于BOIN设计首先回顾一下BOIN设计，比如我们进行一项BO...

基因治疗产品的核心作用机制依赖于转导至靶细胞的遗传物质通过转录或翻译过程实现治疗效果。随着基因编辑系统与载体技术的发展，该领域已从概念验证阶段快速推进至临床转化，特别是针对单基因遗传病（如脊髓性肌萎缩症、血友病等）开创了单次给药即可实现终身治愈的治疗效果。这种基于基因水平的精准干预，不仅改变了传统疗法对蛋白...

在药物临床试验中，主要研究者（PI）更换是一个需要严格监管的过程，涉及多方协作。CRA（临床研究监查员）作为关键执行者，需确保流程合规、数据完整的同时，保障受试者权益不受影响。一、PI更换流程及CRA工作职责1. 确认更换常见原因：PI离职、调岗、健康问题、无法履行职责等。CRA职责：获知后立即与项目组、研究中心和申办方沟通，确认变更原...

临床试验数据的采集、报告与处理在整个临床试验过程中是非常重要的环节，为保证把真实、可靠和完整的数据交给统计分析人员，常常需要CRA（Clinical Research Associate，临床监查员）、MM（Medical Monitor，医学监查员）和DM（Data Management，数据管理员）从不同角度对EDC（Electronic Data Capture，电子数据采集）系统中的数据进行核查，...

在追求健康饮食的时代，特殊医疗食品逐渐进入大众视野。它与普通食品和药品有着本质区别，对特定人群的健康起着关键作用。今天，就让我们深入了解特殊医疗食品及其相关临床试验。一、特殊医疗食品是什么特医食品，全称为特殊医学用途配方食品（Foods for Special Medical Purposes, FSMP），是为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱...

在《药物临床试验质量管理规范（2020版）》中，试验方案被定义为说明临床试验目的、设计、方法学、统计学考虑和组织实施的文件。通常，试验方案还应涵盖临床试验的背景和理论基础，这部分内容也可在其他参考文件中呈现。试验方案包含方案及其修订版。临床试验方案（CTP）堪称临床试验的“宪法”，其内容需全面覆盖从科学假设到执行细节的整个...

数据核查可通过EDC在线核查、SAS核查、人工核查等多种方式进行。在EDC中编写好的系统逻辑核查程序可以在数据录入时就实时核查数据，给数据录入人员提供即时反馈，为及时修正数据提供了机会。对于EDC系统或SAS无法或较难实现的逻辑或无法发现的数据问题（如自由填写的文本型数据），通常需要进行人工核查来对数据进行检查确认。清晰准...

近年来，核酸药物在药物研发与临床治疗中取得了突破性进展。不同于小分子与抗体药物受靶点成药性限制，核酸药物可以选择性地对不可成药的人类和病毒基因组进行药物治疗，以抑制基因表达、改变mRNA剪接、靶向参与转录和表观遗传调控的非编码RNA、上调目标基因以及编辑基因组等。其中，小核酸药物凭借其精准性与长效性，已成为核酸药物...

在临床试验中，当受试者或其监护人无阅读能力时，需要公正见证人参与，例如一些老年人、文化程度受限或有视力障碍等无法阅读知情同意书的情况。公正见证人可以见证研究者向受试者或其监护人解释试验的相关内容，包括试验流程、风险受益等关键信息，并在知情同意书上签字，以此证明信息的充分告知过程是合规的。关于公正见证人，您是不...

临床中，可以开展药物临床研究的科室非常多，大部分临床科室开展临床试验流程基本大同小异，但对于在麻醉科开展的药物临床研究，却有着一定的特殊性。一、麻醉科室的封闭性、无菌性要求极为严格首先，麻醉科室的封闭性、无菌性要求极为严格。因此，麻醉科的大门一直关闭并且带有电子门禁，通常会有管理员看管，想要顺利地穿梭麻醉科，需要...

根据2019年11月美国FDA发布的Adaptive Designs for Clinical Trials of Drugs and Biologics –Guidance for Industry以及2021年1月国家药监局药审中心发布的《药物临床试验适应性设计指导原则（试行）》 [1]，适应性设计被明确地定义为：按照预先设定的计划，在期中分析时使用试验期间累积的数据对试验作出相应修改的临床试验设计。...

在当前医药行业中，肿瘤研究无疑是最炙手可热的领域之一。其中，TR/TU/RS域在肿瘤试验中扮演着不可或缺的角色。本文旨在通过介绍RS（疾病反应和临床分类）与TU/TR域的关联性，讨论RS域与肿瘤反应标准的相关知识点，并梳理了编程过程中需特别注意的变量处理方法，以期加深读者对RS域的理解。TU（肿瘤/病灶标识）用来单一标识肿瘤记录的肿...

书接上回，大家了解了医学编码中WhoDrug编码的要点，本期小编将主要为大家介绍一下医学编码过程中MedDRA编码的规则和技巧。一、MedDRA什么是MedDRA？MedDRA是供药监部门和制药行业使用的临床验证的国际医学术语集，在上市前到后的整个监管过程中，用于数据输入、检索、评价和展示。MedDRA 每年两次更新，分别在3月（版本XX.0）和9月初（版...

G-四链体（G4）是由富含鸟嘌呤的核酸序列形成的非经典二级结构，通过Hoogsteen氢键连接四个鸟嘌呤碱基形成G-四分体平面，并通过层叠堆积稳定存在。这类结构广泛分布于基因组关键区域，包括端粒、癌基因（如c-MYC、c-KIT、BCL-2、KRAS）的启动子及其他调控元件，参与基因表达调控、DNA复制和基因组稳定性维持。图1- 四链体DNA-G-四链体--作...

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是一种以脊髓前角及α运动神经元退行性变为主，全身多系统受累的、高致死和高致残率的遗传性神经-肌肉罕见病[1]。近95%的SMA是由神经元存活基因1（SMN1）纯合缺失或突变引起的，SMN1的同源基因SMN2基因不能完全代偿，导致SMN蛋白缺乏，不利于运动神经元的发育存活，从而导致肌无力和肌萎...

罕见病是发病率极低的一大类疾病的总称，是诊疗挑战较大的疾病领域，常导致个体残疾、生活质量下降等不良结局，给社会带来负担。根据美国非营利性罕见病组织统计数据，全球有超过10867种罕见病，其中约80%由基因缺陷导致[1]。基因治疗是可通过纠正或补偿缺陷基因的表达来改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的一种治疗手段，为罕见...

大家平时刷牙的时候牙齿会出血吗？吃苹果的时候苹果上会有血迹吗？早上第一口唾液是深褐色的吗？有段时间牙龈是不是反复肿胀呢?是不是胡吃海喝的时候塞牙越来越频繁？出血肿胀可能大家第一反应是“我是不是上火了”？“是不是因为工作压力大精神焦虑得”？有没有可能是因为你已经有牙周病了。一、牙周疾病最早期的警示刷牙出血是牙周疾...

在SAS编程中，我们通常使用%DO语句来循环宏参数的值，从而多次调用并执行具有不同宏参数的宏程序，然而，使用%DO语句通常涉及在循环中使用宏变量的间接引用。DATA步的CALL EXECUTE 提供了一种不使用%DO语句执行宏程序的替代方法，它消除了宏变量的间接引用，使得程序更加简洁易懂。 一、语法CALL EXECUTE(参数);CALL EXECUTE中的参数...

在这个数据驱动的时代，每分每秒都有海量的医疗信息在全球范围内生成。对于药物警戒领域而言，如何从浩瀚的病例数据中精准捕捉关键信息，高效整合并分析，成为了提升药品安全和药物警戒工作效率与质量的关键。今天，凯莱英临床（凯诺）基于PV系统的药物警戒智能化平台迎来了一个全新的功能——AI赋能的实验室检查信息智能提取与综合分...