根据2019年11月美国FDA发布的Adaptive Designs for Clinical Trials of Drugs and Biologics –Guidance for Industry以及2021年1月国家药监局药审中心发布的《药物临床试验适应性设计指导原则（试行）》 [1]，适应性设计被明确地定义为：按照预先设定的计划，在期中分析时使用试验期间累积的数据对试验作出相应修改的临床试验设计。...

在当前医药行业中，肿瘤研究无疑是最炙手可热的领域之一。其中，TR/TU/RS域在肿瘤试验中扮演着不可或缺的角色。本文旨在通过介绍RS（疾病反应和临床分类）与TU/TR域的关联性，讨论RS域与肿瘤反应标准的相关知识点，并梳理了编程过程中需特别注意的变量处理方法，以期加深读者对RS域的理解。TU（肿瘤/病灶标识）用来单一标识肿瘤记录的肿...

书接上回，大家了解了医学编码中WhoDrug编码的要点，本期小编将主要为大家介绍一下医学编码过程中MedDRA编码的规则和技巧。一、MedDRA什么是MedDRA？MedDRA是供药监部门和制药行业使用的临床验证的国际医学术语集，在上市前到后的整个监管过程中，用于数据输入、检索、评价和展示。MedDRA 每年两次更新，分别在3月（版本XX.0）和9月初（版...

G-四链体（G4）是由富含鸟嘌呤的核酸序列形成的非经典二级结构，通过Hoogsteen氢键连接四个鸟嘌呤碱基形成G-四分体平面，并通过层叠堆积稳定存在。这类结构广泛分布于基因组关键区域，包括端粒、癌基因（如c-MYC、c-KIT、BCL-2、KRAS）的启动子及其他调控元件，参与基因表达调控、DNA复制和基因组稳定性维持。图1- 四链体DNA-G-四链体--作...

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是一种以脊髓前角及α运动神经元退行性变为主，全身多系统受累的、高致死和高致残率的遗传性神经-肌肉罕见病[1]。近95%的SMA是由神经元存活基因1（SMN1）纯合缺失或突变引起的，SMN1的同源基因SMN2基因不能完全代偿，导致SMN蛋白缺乏，不利于运动神经元的发育存活，从而导致肌无力和肌萎...

罕见病是发病率极低的一大类疾病的总称，是诊疗挑战较大的疾病领域，常导致个体残疾、生活质量下降等不良结局，给社会带来负担。根据美国非营利性罕见病组织统计数据，全球有超过10867种罕见病，其中约80%由基因缺陷导致[1]。基因治疗是可通过纠正或补偿缺陷基因的表达来改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的一种治疗手段，为罕见...

大家平时刷牙的时候牙齿会出血吗？吃苹果的时候苹果上会有血迹吗？早上第一口唾液是深褐色的吗？有段时间牙龈是不是反复肿胀呢?是不是胡吃海喝的时候塞牙越来越频繁？出血肿胀可能大家第一反应是“我是不是上火了”？“是不是因为工作压力大精神焦虑得”？有没有可能是因为你已经有牙周病了。一、牙周疾病最早期的警示刷牙出血是牙周疾...

在SAS编程中，我们通常使用%DO语句来循环宏参数的值，从而多次调用并执行具有不同宏参数的宏程序，然而，使用%DO语句通常涉及在循环中使用宏变量的间接引用。DATA步的CALL EXECUTE 提供了一种不使用%DO语句执行宏程序的替代方法，它消除了宏变量的间接引用，使得程序更加简洁易懂。 一、语法CALL EXECUTE(参数);CALL EXECUTE中的参数...

在这个数据驱动的时代，每分每秒都有海量的医疗信息在全球范围内生成。对于药物警戒领域而言，如何从浩瀚的病例数据中精准捕捉关键信息，高效整合并分析，成为了提升药品安全和药物警戒工作效率与质量的关键。今天，凯莱英临床（凯诺）基于PV系统的药物警戒智能化平台迎来了一个全新的功能——AI赋能的实验室检查信息智能提取与综合分...

降糖减重领域中，自2005年FDA批准首款靶向GLP-1R药物上市以来，同靶点产品逐个获批上市，尤其是2017年和2021年经FDA批准上市的治疗2型糖尿病（T2DM）及治疗肥胖的司美格鲁肽，以其良好的疗效及安全性，已成为降糖减重领域的明星产品。随之而来的是同类单靶点（GLP-1R）、双靶点（GLP-1R/GIPR和GLP-1R/GCGR）及三靶点（GLP-1R/GIPR/GCGR）激...

降糖减重领域中，自2005年FDA批准首款靶向GLP-1R药物上市以来[1]，同靶点产品逐个获批上市，尤其是2017年和2021年经FDA批准上市的治疗2型糖尿病（T2DM）及治疗肥胖的司美格鲁肽[1]，以其良好的疗效及安全性，已成为降糖减重领域的明星产品。随之而来的是同类单靶点（GLP-1R）、双靶点（GLP-1R/GIPR和GLP-1R/GCGR）及三靶点（GLP-1R/GIPR/G...

众所周知，项目生命周期通常可以划分为启动、规划、实施、收尾四个阶段。在临床试验的场景里，项目启动阶段最重头的工作应该就是研究中心启动（Site Start-Up, SSU）了。SSU通常耗时数月，需要投入大量人力，多方协作，甚至有时还需要借助“天时、地利、人和“方能突破。如何更高效的完成SSU，打响临床试验启动第一炮，今天我们就来捋一捋SSU各...

在药品上市后，持有人应主动开展药品上市后监测，建立并不断完善信息收集途径，主动、全面、有效地收集药品使用过程中的疑似药品不良反应信息，包括来源于自发报告、上市后相关研究及其他有组织的数据收集项目、学术文献和相关网站等涉及的信息，那么在收到信息后该做些什么呢？下面简单介绍后续处理流程。一、报告核实与确认药品不良反...

研究启动阶段SSU（Study Start Up），主要负责临床试验最初的项目准备到中心启动访视SIV（Site Initiation Visit）前的所有准备工作，包括：作为一名CRA，清楚掌握SSU各阶段工作流程及要求，对提高我们工作效率至关重要，那么接下来我们就一起看看各阶段都有哪些工作需要完成。一、中心调研中心调研是对研究者和研究中心是否有能力承接...

在II期和III期临床试验中，出于后续分析是否存在严重影响药物暴露量的内外因素以及搭建暴露量-效应分析模型的需求，往往需要设计稀疏的采血点用于群体药代动力学建模。中国CDE和美国FDA分别于发布2020年[1]和2022年[2]发布了群体药代动力学指导原则[1]，提出以下三种设计稀疏采血点的设计思路。1.为受试者随机分配基于最佳设计方...

INTRODUCTION临床试验数据核查，一般简称为逻辑核查或Edit Check，核查的目的是对临床试验过程中每一步骤伴随的错误产生进行清理，发现并解决数据库中存在的问题，为后续工作做好准备，而DBD需要通过数据核查计划，在系统中进行逻辑核查的配置。接下来将从DBD的角度出发，简单介绍四种配置过程中常见的问题。一 、激活的前提条件以字...

关中心访视即COV（Close Out Visit），想必大家都听说过，许多小伙伴对于COV时具体要做些什么，可能就不甚了解了，今天和大家分享一下。关中心的情况：试验结束，LPLV（Last patient last visit）：即该中心的全部受试者都完成了末次随访，则需要准备中心关闭。试验提前终止或暂停1.研究者未与申办者商议而终止或者暂停临床试验，研究者应...

从ICH E9R1中我们了解到，估计目标、伴发事件和伴发事件的五种策略(疗法策略、假想策略、复合变量策略、在治策略和主层策略)。简单理解，好像是之前对缺失值的处理有了一个系统规范的框架来明确这些事情，让问题更清晰。然而，我们也会思考，选择这几种策略的原因，以及这几种策略的来源，带着这个问题，笔者整理了几篇文献，做了一些笔记，...

临床试验中实验室检查不可或缺，因此EDC中的Lab模块的配置便尤为重要。本文将从全局单位词典、全局数据词典、全局变量、范围类型、实验室单位、分析物、分析物link和范围映射这几方面来介绍具体的实验室模块配置。实验室模块的作用是什么？实验室模块可以将正常值范围显示在EDC界面上，并且对实验检查数据自动进行正常值范围核查。当低...

当地时间2024年8月1日，Adaptimmune宣布FDA加速批准其TCR-T细胞疗法Tecelra（Afami-cel）上市，这是全球首个获批上市的TCR-T细胞疗法，具有重大里程碑意义[1]。2024年7月30日，CDE正式接纳了香雪生命科学（XLifeSc）的TAEST16001注射液为突破性治疗品种，此决定为其附条件上市铺平了道路，预示着中国即将迎来首款TCR-T细胞治疗药物的上...

急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是一种继发于机体严重损伤时出现的以急性、进行性、缺氧性呼吸窘迫（困难）及顽固性低氧血症为临床特征的综合征，是急性呼吸衰竭的一种类型，诱发因素多种多样。表1 引发ARDS的常见危险因素这类目标人群，我们应该在哪开展？怎么筛选研究者中心及研究者呢？接下来，我们简单分析一下ARDS临床试验研究单位以及...

血液肿瘤是指来源于造血细胞的恶性疾病，可以累及骨髓、血液及全身各个脏器和组织。临床常见的血液肿瘤主要包括各种类型的白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，其发病率和死亡率均居前列，是严重危害人类健康的重大疾病。 一、血液肿瘤分类白血病白血病根据白血病细胞分化程度分为急性和慢性两大类。急性白血病（AL）大部分为原始细胞及早...

一、SDTMIG v3.4中IS域的扩展范围和新定义SDTMIG v3.4中当前的免疫原性样本评估域（IS）旨在表示与基于样本的评估有关的数据，这些数据衡量“抗原刺激或遭遇时免疫反应的存在、程度和规模”。新的域定义不仅更好地符合“免疫原性”的科学定义，而且还扩大了IS域的范围，使其与SDTMIG的先前版本（即v3.2和v3.3）中将IS域定义为表示与“描...

临床试验合同，又称临床试验主协议，是申办者、研究机构、主要研究者、CRO约定各方职责、权益，明确试验经费，保障临床试验顺利开展并有效防范风险的重要法律文书。接下来小编将从多个方面阐述其内容。 一、必备条件临床试验合同关键条款包括但不限于：合同主体信息：明确列出各方的正式名称、各自法定代表人的姓名、详细地址及有效的联系...

脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)是一种以脊髓前角及α运动神经元退行性变为主，全身多系统受累的、高致死和高致残率的遗传性神经-肌肉罕见病[1]。脊髓性肌萎缩症典型临床特征是以肢体近端和躯干进行性、对称性肌肉无力和萎缩为特点，随着疾病进展常累及多系统，最终可导致患儿早期死亡。95％以上的SMA是由遗传导致的SMN...