当地时间2024年8月1日，Adaptimmune宣布FDA加速批准其TCR-T细胞疗法Tecelra（Afami-cel）上市，这是全球首个获批上市的TCR-T细胞疗法，具有重大里程碑意义[1]。2024年7月30日，CDE正式接纳了香雪生命科学（XLifeSc）的TAEST16001注射液为突破性治疗品种，此决定为其附条件上市铺平了道路，预示着中国即将迎来首款TCR-T细胞治疗药物的上...

急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是一种继发于机体严重损伤时出现的以急性、进行性、缺氧性呼吸窘迫（困难）及顽固性低氧血症为临床特征的综合征，是急性呼吸衰竭的一种类型，诱发因素多种多样。表1 引发ARDS的常见危险因素这类目标人群，我们应该在哪开展？怎么筛选研究者中心及研究者呢？接下来，我们简单分析一下ARDS临床试验研究单位以及...

血液肿瘤是指来源于造血细胞的恶性疾病，可以累及骨髓、血液及全身各个脏器和组织。临床常见的血液肿瘤主要包括各种类型的白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，其发病率和死亡率均居前列，是严重危害人类健康的重大疾病。 一、血液肿瘤分类白血病白血病根据白血病细胞分化程度分为急性和慢性两大类。急性白血病（AL）大部分为原始细胞及早...

一、SDTMIG v3.4中IS域的扩展范围和新定义SDTMIG v3.4中当前的免疫原性样本评估域（IS）旨在表示与基于样本的评估有关的数据，这些数据衡量“抗原刺激或遭遇时免疫反应的存在、程度和规模”。新的域定义不仅更好地符合“免疫原性”的科学定义，而且还扩大了IS域的范围，使其与SDTMIG的先前版本（即v3.2和v3.3）中将IS域定义为表示与“描...

临床试验合同，又称临床试验主协议，是申办者、研究机构、主要研究者、CRO约定各方职责、权益，明确试验经费，保障临床试验顺利开展并有效防范风险的重要法律文书。接下来小编将从多个方面阐述其内容。 一、必备条件临床试验合同关键条款包括但不限于：合同主体信息：明确列出各方的正式名称、各自法定代表人的姓名、详细地址及有效的联系...

脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)是一种以脊髓前角及α运动神经元退行性变为主，全身多系统受累的、高致死和高致残率的遗传性神经-肌肉罕见病[1]。脊髓性肌萎缩症典型临床特征是以肢体近端和躯干进行性、对称性肌肉无力和萎缩为特点，随着疾病进展常累及多系统，最终可导致患儿早期死亡。95％以上的SMA是由遗传导致的SMN...

脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)是一种以脊髓前角及α运动神经元退行性变为主，全身多系统受累的、高致死和高致残率的遗传性神经-肌肉罕见病[1]。脊髓性肌萎缩症典型临床特征是以肢体近端和躯干进行性、对称性肌肉无力和萎缩为特点，随着疾病进展常累及多系统，最终可导致患儿早期死亡。95％以上的SMA是由遗传导致的SMN...

一 、Simon二阶段介绍Simon(Simon et al,1989)两阶段设计是Ⅱ期肿瘤临床试验中较为常用的设计。该设计将整个试验分为两个阶段，在第一阶段末将观察到的应答人数与预先设定的试验停止边界进行比较，一旦发现试验药无效,则立即停止试验；反之则进入第二阶段，继续验证试验药的有效性。该设计的优点是能在控制I类错误以及Ⅱ类错误的前...

合同研究组织（CRO）是临床研究中的一个重要角色，受申办者的委托和授权执行临床研究相关工作。在临床研究的质量管理中，稽查(Audit)是申办者选择合格CRO伙伴的重要方式，通过稽查能够帮助申办者了解CRO整体的交付能力和服务质量。因此，对于一家CRO而言，能够快速响应客户的供应商稽查需求，是一项重要的质量管理要求。居安思危，思则...

药物临床试验旨在评估新药的安全性和有效性。然而，在试验过程中，不可避免地会出现一些不良事件（Adverse Events，AEs）。AE的发生可能与试验药物有关，也可能与试验外其他因素有关。因此，对AE进行相关性评价，确定其与试验药物的关联性，是药物临床试验中的关键环节之一。这不仅关系到新药的开发进程，还直接影响到受试者的安全保障。行...

研究中心启动访视（Site Initiation Visit, SIV），即在研究中心进行首例受试者知情之前，临床监查员（Clinical Research Associate, CRA）对研究中心进行的一次关键性问题确认与培训，其工作核心在于确保研究中心具备启动的必要条件，包括但不限于临床试验方案及试验中各类执行文件的培训和相关文件签署等工作。在SIV过程中，CRA需确...

在临床试验中，基线指的是受试者在接受治疗之前的状态。临床试验受试者的基线信息有助于研究报告的读者确定试验结果的适用人群。同时在统计分析中，基线信息可用来控制各受试者之间基线特征的不均衡。因此，基线数据可比性的评估对于所有随机对照临床试验都很重要，本次我们就来分享一下在临床试验中基线相关的一些分析要点。一、基...

非临床药代动力学研究在新药研究开发的评价过程中起着重要作用。在药物制剂学研究中，非临床药代动力学研究结果是评价药物制剂特性和质量的重要依据。在药效学和毒理学评价中，药代动力学特征可进一步深入阐明药物作用机制，同时也是药效和毒理研究动物选择的依据之一。非临床药代动力学研究是通过体外和动物体内的研究方法，揭示...

在SAS编程中我们通常使用Substr、Tranwrd、Compress等函数实现对字符串的处理，而在涉及到复杂文本字符的处理时可能会略显不足。正则表达式（Regular Expression）可以构建复杂的匹配模式，用于字符串的搜索、替换、拆分。Base SAS 内置了正则表达式的实现，并提供了一系列 PRX- 函数及 CALL 子程序，便于对文本进行更为灵活的处理。 一...

临床试验的成功与否，取决于各方的紧密协作，尤其是在临床试验主文件（Trial Master File，TMF）的管理方面。TMF是记录和存储临床试验相关文件的核心工具，用来确保试验的合规性和数据完整性。PM（Project Management，项目管理）、CRA（Clinical Research Associate，临床研究助理）和CTA（Clinical Trial Assistant，临床试验助理）是临床试...

目前，脐带血干细胞移植 (CBSCT)已成为治疗白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤的重要方式。脐带血是从分娩后的胎盘和脐带中采集的，含有可产生所有类型血细胞的造血干细胞 (HSC)。这些干细胞对于重建接受高剂量化疗或放射治疗的患者的造血系统至关重要。尽管 CBSCT 具有独特的优势，但它也带来了特定的挑战，尤其是与骨髓移...

要想简洁、准确、高效率地使用WHODrug编码，下面的几点编码规则和技巧一定要牢记！在数据管理过程中，医学编码贯穿于整个临床试验。首先在研究启动阶段，我们需要在数据管理计划中撰写医学编码计划相关内容，或撰写单独的医学编码计划；在研究进行阶段，定期如每月编码（周期长、复杂试验），或者最终一/两次编码（周期短、简单试验）；在研究...

数据管理的工作中是否会遇到这样的烦恼，申办方需要有相关EDC系统经验的DM，或者竞标的时候被问到这个EDC系统和其他系统比较的异同点和优势。遇到这些问题，如果你没有做过这个系统的项目，你该如何回答呢。 其实做过项目的DM都知道，每个系统都大同小异，功能就这些，那我们要做的就是了解和熟悉每个系统的那些“小异”。这篇文章主...

数据管理的工作中是否会遇到这样的烦恼，申办方需要有相关EDC系统经验的DM，或者竞标的时候被问到这个EDC系统和其他系统比较的异同点和优势。遇到这些问题，如果你没有做过这个系统的项目，你该如何回答呢。 其实做过项目的DM都知道，每个系统都大同小异，功能就这些，那我们要做的就是了解和熟悉每个系统的那些“小异”。这篇文章主...

在当前全球医药市场竞争加剧的背景下，优化成本结构、提升运营效率已成为药企持续发展的关键。实验室作为新药研发与产品质量控制的核心部门，其降本增效的成效直接影响到企业的整体竞争力。人、设备与数据是驱动实验室业务发展的三大核心要素。提升人员效率、增强设备自动化水平，是每位管理者持续努力的方向。然而，鉴于每个实验室的...

首次临床试验起始剂量的确定，是药物从临床前进入临床试验阶段的关键节点。免疫调节类药物由于其对机体免疫系统的调节作用，可能引发包括细胞因子风暴、过敏等严重免疫相关毒性反应。TGN1412事件后，基于毒理学终点的临床起始剂量计算方法在免疫调节类药物应用中面临巨大挑战。FDA对于免疫激动剂回顾性分析发现，基于毒理学终点计算...

临床研究数据核查中的“人工核查”是最常见且耗时的工作，那么作为DM如何进行人工核查呢？ 一、人工核查准备在项目首次进行数据人工核查时，DM需要导出所有的数据进行核查，而在平时的定期清理中，一般可只清理“比对”的数据，这样能避免许多重复工作。当然，在项目重要节点或DBL时，一定要进行全面的数据核查。说到这里就不得不提我司开...

在临床研究中，源文件和源数据的管理是确保研究数据质量、可靠性和完整性的基石。本文将从源文件与源数据的定义、重要性、管理要求及实践建议等方面，详细探讨如何做好临床研究中的源文件及源数据管理。 一、源文件与源数据的定义源文件指临床试验中产生的原始记录、文件和数据，如医院病历、医学图像、实验室记录、备忘录、受试者日记或...

但凡接触过临床试验的你，一定对AE（不良事件）不陌生。不良事件（AE，Adverse Event），是指受试者接受试验用药品后出现的所有不良医学事件，可以表现为症状体征、疾病或者实验室检查异常，但不一定与试验用药品有因果关系。其作用是：1.保护受试者的安全性；2.评价药物的安全性；3.调整临床试验方案、调整剂量/剂型及中止临床试验的依据；4...

CRA作为PM与研究者之间的主要联络人，在临床试验的管理中发挥着监查、组织、协调、推进的重要作用，提高CRA的知识技能和工作质量在临床研究中尤为重要。本篇文章，我们站在PM的角度，基于实践，就PM如何做好CRA培训的话题进行分享。区别于岗位培训和专业基础培训，PM给予CRA的项目培训是建立在公司和部门培训的基础上的专项培训。虽然项...