凯诺医药作为一家技术和学术引领型的CARO公司，与凯莱英医药集团和有济医药共同组成了“凯莱英CDMO+CARO生态圈”，为新药研发提供从IND到NDA一站式服务。

聚热点，话未来。凯诺医药携手猎药人俱乐部、有济医药共同举办的《小分子创新药物研发的机遇与挑战——实践与思考》线上主题沙龙活动于11月4日19:30隆重开播。

同时，本次线上沙龙也在猎药人俱乐部、E药经理人、医药魔方和微解药四大平台同步直播，共吸引了近万位业界同仁相约直播间互动，共话前瞻。

近年来，中国的新药发展在国内良好的发展环境和政策支持下，原研药和创新药的发展速度迅猛，疗效新药也不断横空出世。小分子创新药同样搭载着时代的快车不断向前，更多的机遇等待挖掘，更多的挑战也不断涌现。不断更新行业最新动态，探索新的研究方向与布局，解决当下存在的痛点与难点，成为大多数创新药企共同关心的话题。

本次线上主题沙龙由凯诺医药CTO彭瑞玲女士主持，并邀请了中科院合肥研究院健康所所长刘青松博士、有济医药CEO兼首席科学家司端运博士以及凯诺医药副总经理李光泽先生三位“重量级”嘉宾。他们结合自身实践经验从临床研究和非临床研究角度出发，分别从《小分子创新药物研发的机遇与挑战——实践与思考》、《小分子创新药物的非临床研究以及IND申报重点》和《小分子肿瘤药物开发中爬坡方式的设计和操作要点》等内容进行深入的分享和交流。

刘青松博士根据大数据分享，从2016年到2020年，全球抗肿瘤药物市场年复合增长率超过10%，伴随着全球癌症的不断高发，全球抗肿瘤药物市场也蓬勃发展的行业前景。“十四五”国民健康规划中也指出了“鼓励新药研发创新和使用，加快临床急需重大疾病治疗药物的研发额产业化”，为新药研发产业奠定了政策支持。

刘青松博士指出目前国产创新药获批大幅增加，新药临床试验数量占比也逐年增加，其中适应症主要为抗肿瘤药物。小分子创新药物虽适用群体多，基数大但仍面临着靶点源头创新不足、分子结构多样性有限、整体研发成功率低等内部困境。未来小分子创新药物应以临床价值为导向进行抗肿瘤药物研发，满足潜在的临床需求，应用如变构调节、氘代技术、AI技术等新的研究技术进行开发，采取功能性差异化的开发策略为突破方向进行发展和探索。

司端运博士认为创新药的非临床研究应以安全、有效和质量可控作为标准，以临床价值为核心平衡收益与风险，借助毒理学、药效学以及药代动力学等多方面进行综合评价药物的研发价值。创新药物存在着剂型新、机制新或靶点新等特点，不同药物的药学质量控制特点、药理毒理特点以及临床特点都可能存在着差异，需坚持具体问题具体分析的原则进行设计和研究。

司端运博士强调非临床研究以满足临床研究受试者和临床应用的患者的安全性和有效性评价的需要为立足点，以问题为导向，坚持科学设计应首当其冲。新药的非临床研究是新药研发系统中的一个有机整体，不能孤立地对DMPK研究的单一数据进行判断。同样，这也要求了研究者，尤其是课题负责人要加强对非临床研究整体性的认识并在具体实施过程中进行总体把握。

李光泽先生指出，在过去30年中，FDA批准了120种根据其初始适应症被归类为实体瘤治疗药物，并逐步成为了现代癌症治疗系统的支柱，小分子抗肿瘤药物RTK抑制剂和ICB抑制剂无疑是过去30来最成功的抗肿瘤药物。未来，随着AI技术的发展，蛋白质结构被破译的能力不断提高，新的靶点的发现都将促使小分子创新药物的发展。

李光泽先生认为，抗肿瘤药剂量爬坡设计的主要考量为评价药物安全性及耐受性，确定最大耐受剂量（MTD），并要对于不同的瘤种和研发药物设定不同的MTD毒性反应目标率来保证试验的安全性。肿瘤药物开发临床爬坡设计经历了近30年的发展，衍生出了非参数设计和参数设计即基于规则设计、基于模型设计和模型辅助设计。其中模型辅助设计获得MTD的准确性较高，操作简单灵活，并可提前列出剂量递增决策表等优势备受关注。对于安全性非常好的药物，可以选择剂量递增决策相对激进的方法，而对于临床数据非常有限的药物，则可以选择剂量递增决策相对保守的方法。

本次线上主题沙龙活动在三位嘉宾精彩的分享和热烈的探讨互动中圆满结束。小分子创新药只是一个开始，未来，凯诺医药也将继续携手猎药人俱乐部，持续开展相关话题的线上线下主题沙龙活动，在充满鲜花与荆棘的创新药物研发征途中共探发展，合作共赢。